Policlinico
Ha preso il via alle Scotte una nuova sperimentazione di fase 2 per la cura della Sindrome di Rett, realizzata dall’UOC Neuropsichiatria Infantile, diretta dal dottor Joussef Hayek.
“Si tratta – spiega Hayek – di uno studio sugli effetti di una nuova molecola antiossidante con azione specifica nei mitocondri, che è stata somministrata a un gruppo campione di dieci bambine affette da questa rara e devastante patologia neurologica su base genetica. Allo stesso tempo ad altre dieci bimbe, affette dalla stessa patologia, di età e gravità simili, è stato somministrato un farmaco con effetto placebo. Dalla sperimentazione ci aspettiamo risultati molto importanti per migliorare la qualità della vita delle bambine, in particolare crediamo che ci possano essere notevoli progressi neuromuscolari nel camminare e afferrare oggetti e nella dinimuzione delle crisi convulsive”.
Il gruppo di professionisti che si occupa della sperimentazione è composto dalla psicologa clinica Barbara Montomoli, dal neuropsichiatra Roberto Canitano, dal neonatologo Claudio De Felice, dal farmacista Silvano Giorgi e dalle ricercatrici Cinzia Signorini, Silvia Leoncini, Alessandra Pecorelli, Gloria Zollo e dalla professoressa Lucia Ciccoli, da tempo impegnati nella ricerca di livello internazionale sulla Rett. “Il trattamento con il farmaco – continua Hayek – durerà sei mesi, ed entro altri sei mesi potremo avere i risultati definitivi. Abbiamo ricevuto numerose richieste da parte di genitori di bambine Rett che manifestano la volontà di far partecipare le proprie figlie allo studio, il nostro desiderio sarebbe di dare una risposta a tutti ma il protocollo sperimentale prevede un numero definito di soggetti”. Lo studio sarà presentato al Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana Rett il 17 e 18 maggio, a Roma. “Desidero ringraziare – conclude Hayek – il personale del reparto di Neuropsichiatria Infantile, impegnato nella complessa gestione della sperimentazione”.
“Si tratta – spiega Hayek – di uno studio sugli effetti di una nuova molecola antiossidante con azione specifica nei mitocondri, che è stata somministrata a un gruppo campione di dieci bambine affette da questa rara e devastante patologia neurologica su base genetica. Allo stesso tempo ad altre dieci bimbe, affette dalla stessa patologia, di età e gravità simili, è stato somministrato un farmaco con effetto placebo. Dalla sperimentazione ci aspettiamo risultati molto importanti per migliorare la qualità della vita delle bambine, in particolare crediamo che ci possano essere notevoli progressi neuromuscolari nel camminare e afferrare oggetti e nella dinimuzione delle crisi convulsive”.
Il gruppo di professionisti che si occupa della sperimentazione è composto dalla psicologa clinica Barbara Montomoli, dal neuropsichiatra Roberto Canitano, dal neonatologo Claudio De Felice, dal farmacista Silvano Giorgi e dalle ricercatrici Cinzia Signorini, Silvia Leoncini, Alessandra Pecorelli, Gloria Zollo e dalla professoressa Lucia Ciccoli, da tempo impegnati nella ricerca di livello internazionale sulla Rett. “Il trattamento con il farmaco – continua Hayek – durerà sei mesi, ed entro altri sei mesi potremo avere i risultati definitivi. Abbiamo ricevuto numerose richieste da parte di genitori di bambine Rett che manifestano la volontà di far partecipare le proprie figlie allo studio, il nostro desiderio sarebbe di dare una risposta a tutti ma il protocollo sperimentale prevede un numero definito di soggetti”. Lo studio sarà presentato al Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana Rett il 17 e 18 maggio, a Roma. “Desidero ringraziare – conclude Hayek – il personale del reparto di Neuropsichiatria Infantile, impegnato nella complessa gestione della sperimentazione”.
