Tra i protagonisti della conferenza romana la professoressa Monica Bocchia Responsabile dell’UOC Ematologia all’Ospedale Santa Maria alle Scotte di Siena
ROMA. Gli specialisti la definiscono “Ematologia di precisione”. È il frutto di anni di ricerche e studi che hanno rivoluzionato l’approccio diagnostico e terapeutico alle malattie del sangue e hanno ridato la speranza della guarigione a pazienti che sembravano non averne. Una rivoluzione partita dalla Leucemia Mieloide Cronica, con l’avvento di farmaci in grado di colpire precisi bersagli molecolari e lo sviluppo di tecnologie sofisticate in grado di identificare e “pesare” le alterazioni molecolari delle malattie del sangue.
All’Ematologia di precisione, ai suoi crescenti successi e alla possibilità di estendere questo approccio anche ad altre forme di malattie del sangue è dedicata la X edizione della “Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma” promossa da AIL, che si celebra in tutta Italia il 21 giugno sotto l’Alto Patronato della Presidenza della Repubblica.
«Precisione in Ematologia vuol dire terapie sempre più mirate, diagnosi sempre più accurate, risposte molecolari sempre più frequenti e sostenute nel tempo, prospettive sempre migliori per i pazienti, con guarigione per molti, una lunga sopravvivenza per molti altri e una buona qualità di vita quasi per tutti», dichiara Franco Mandelli, ematologo di fama internazionale e Presidente Nazionale AIL. «La sinergia tra terapie a bersaglio molecolare e diagnostica avanzata si è consolidata nella Leucemia Mieloide Cronica ed è oggi un modello per altre malattie del sangue.
A supporto di questo approccio la rete LabNet, eccellenza dell’Ematologia italiana guardata con interesse all’estero, offre a tutti i pazienti la possibilità di accedere a indagini di diagnostica molecolare avanzata».
Il vantaggio più importante che offre l’Ematologia di precisione consiste nella possibilità di personalizzare al massimo le terapie, con benefici in termini di efficacia e minori effetti collaterali.
«Le basi di questo approccio si sono consolidate nella seconda metà degli Anni ’90 quando venne sperimentata la possibilità di utilizzare i bersagli molecolari per sviluppare terapie innovative basate su piccole molecole di sintesi, come gli inibitori delle tirosinchinasi, in grado di agire direttamente sul bersaglio intracellulare specifico delle cellule leucemiche» afferma Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia, Direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianti dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli e Presidente della Società Italiana di Ematologia (SIE). «Le nuove terapie, applicate per la prima volta nel trattamento della Leucemia Mieloide Cronica si sono dimostrate anche più efficaci di quanto ci si aspettasse. A imatinib, il primo farmaco in grado di inibire l’attività tirosin-chinasica della proteina oncogenica, sono seguite molecole sempre più precise e oggi siamo già alla terza generazione di farmaci».
L’efficacia dei nuovi farmaci a bersaglio molecolare è stata dimostrata oltre che nella LMC anche per il mieloma, le malattie linfoproliferative, i linfomi. Ma è la Leucemia Mieloide Cronica il modello del concetto e dei successi della terapia target: i numerosi studi clinici di Fase II e III, condotti negli ultimi quindici anni hanno dimostrato la capacità degli inibitori delle tirosinchinasi di indurre significative e persistenti risposte profonde di malattia in oltre il 90% dei casi. E oggi il traguardo è la sospensione del farmaco e quindi la guarigione: il passaggio chiave è la Risposta Molecolare Profonda.
«La Risposta Molecolare Profonda è l’obiettivo principale delle attuali strategie terapeutiche. Vuol dire raggiungere un livello minimo di “malattia residua” tale per cui nemmeno i più sofisticati e sensibili metodi molecolari riescono a vedere la proteina alterata BCR/ABL» spiega Monica Bocchia, Responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia all’Ospedale Santa Maria alle Scotte di Siena. «Quando questa risposta viene raggiunta e mantenuta nel tempo, significa che le cellule leucemiche sono pochissime e inattive e si può ragionevolmente iniziare a parlare di guarigione: l’interruzione del farmaco senza ritorno della Leucemia Mieloide Cronica, e quindi la potenziale guarigione è possibile in almeno il 40% dei pazienti».
Per monitorare in modo affidabile e sicuro la risposta molecolare dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica, e garantire a tutti i pazienti ovunque risiedano, la stessa accuratezza negli esami di biologia molecolare, è stata attivata LabNet, il network che mette in comunicazione i Centri di Ematologia e i laboratori di biologia molecolare distribuiti sul territorio nazionale.
«La rete LabNet è stata realizzata dal GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto, con il supporto di Novartis, per ottimizzare la gestione della risposta molecolare e quindi perfezionare la cura dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica: un paziente che esegue le analisi in uno qualsiasi dei Centri italiani, ha la certezza di ricevere una risposta basata sullo stesso metodo, sottoposto allo stesso controllo di qualità» afferma Marco Vignetti, Direttore Centro Dati Fondazione GIMEMA. «Dal 2008 ad oggi sono stati eseguiti complessivamente 47.451 esami, per una media, a regime, di circa 12.000 esami all’anno. Più di 4.000 pazienti hanno potuto giovarsi del sistema nel 2014 e già 2.800 soltanto in questa prima parte del 2015».
Numeri destinati a crescere: dopo la Leucemia Mieloide Cronica, dalla fine di quest’anno LabNet sarà utilizzata anche nella Leucemia Mieloide Acuta, patologia tumorale del sangue estremamente eterogenea sul piano biologico, caratterizzata da peculiari alterazioni genetiche e molecolari, con importanti ricadute sulla prognosi e sulla risposta alle terapie oggi disponibili.
«La rete di cui si avvarranno i pazienti con Leucemia Mieloide Acuta offrirà molteplici indagini laboratoristiche avanzate, perché tante e diverse sono le alterazioni genetico-molecolari di questa patologia» riassume Sergio Amadori, Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia al Policlinico Tor Vergata di Roma «L’idea è quella di costruire una rete nazionale di laboratori che funzioni come una piattaforma di diagnostica avanzata a cui tutti i centri possano attingere: presupposto irrinunciabile per garantire l’erogazione di trattamenti sempre più efficaci e calibrati sulle necessità di ogni singolo paziente affetto da Leucemia Mieloide Acuta – prosegue Amadori – anche il progetto LabNet per la LMA, nasce attraverso una partnership con Novartis, un esempio di collaborazione virtuosa, perché non solo ha reso possibile l’avvio e la prosecuzione di LabNet per la Leucemia Mieloide Cronica, ma si è resa disponibile a sostenere GIMEMA nello sviluppo di un progetto così ambizioso come LabNet per la Leucemia Mieloide Acuta, senza alcun tipo di condizionamento che ne possa compromettere l’indipendenza scientifica».
La Giornata Nazionale sarà anche l’occasione per presentare la VII Edizione di “Sognando Itaca”, l’iniziativa AIL che valorizza la vela-terapia come risorsa per migliorare la qualità di vita dei pazienti ematologici. La barca a vela, partita da Trieste il 23 maggio con a bordo un equipaggio formato da skipper professionisti, pazienti in fase riabilitativa, medici, infermieri e psicologi, in questi giorni solca i mari della Sardegna per approdare alla tappa finale, Palermo, il 19 giugno. In ogni porto si svolge la giornata “Itaca Day” durante la quale i pazienti dei Centri di Ematologia locali possono imbarcarsi per vivere l’esperienza di una regata amatoriale.
Come ogni anno per la “Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma”, gli ematologi saranno a disposizione per fornire consigli e risposte al Numero Verde AIL: 800.226.524, venerdì 19 giugno. Tutte le informazioni sulle iniziative e gli incontri promossi dalle sezioni AIL in occasione della Giornata sono disponibili sul sito www.ail.it.
