Nei laboratori di Siena Biotech il coposto passa alla fase due
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SIENA. Siena Biotech S.p.A., società strumentale della Fondazione Mps attiva nel settore della ricerca e delle biotecnologie, ha compiuto un ulteriore passo avanti nello studio delle malattie rare e ancora senza una cura efficace come l’Huntington. Sono iniziati gli studi clinici di Fase II del composto di Siena Biotech, l’inibitore selettivo della Sirtuina 1 (noto come SEN0014196), sui pazienti affetti dalla malattia di Huntington. Il prodotto SEN0014196, realizzato da Siena Biotech, è in sviluppo come terapia che può modificare il decorso clinico della patologia.
Nel 2010 la molecola ha ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti d’America e dall’Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali. Lo scorso marzo anche il Dipartimento Australiano della Salute ha assegnato la qualifica di farmaco orfano al composto.
Dopo aver concluso con successo la Fase I sui volontari sani nel 20010, è iniziato uno studio dell’inibitore su pazienti di sei paesi europei attraverso il co-finanziamento della Commissione Europea nell’ambito del 7° Programma Quadro. Lo studio ha lo scopo di accertare il coinvolgimento dell’enzima bersaglio e fornire dati sulla farmacodinamica per proseguire con i successivi test di efficacia.
Un’altra buona notizia nella lotta contro le malattie proviene dall’Huntington’s Disease Network Europeo, un’organizzazione no-profit di clinici e ricercatori sulla malattia dell’Huntington (www.euro-hd.net), che ha appena patrocinato lo studio di Fase II che verrà condotto in circa 20 centri di ricerca in Germania, Gran Bretagna e in Italia, assicurando così un rapido reclutamento di pazienti e mettendo a disposizione infrastrutture con comprovata esperienza di ricerca che hanno portato a termine con successo diversi studi clinici in passato.
Il passaggio della molecola prodotta da Siena Biotech alla Fase II, in tempi relativamente brevi per gli standard della ricerca con tutti i possibili rischi associati, conferma l’importante investimento della Fondazione Mps nella sua principale società strumentale e la bontà del modello di business e di ricerca adottato dalla stessa Siena Biotech.
La malattia di Huntington – La malattia di Huntington è una malattia monogenica, autosomica dominante che dà origine ad una progressiva neurodegenerazione su un periodo di 10-25 anni al termine del quale il paziente soccombe per complicazioni quali collasso cardiaco o polmonite da aspirazione. La malattia di Huntington è la più studiata e meglio compresa di una classe di affezioni neurodegenerative causate da una espansione delle triplette CAG in diversi geni (Huntingtin, nel caso specifico). La malattia di Huntington è quindi anche considerata come un modello per questa classe di malattie.
